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如果我有癌症的高危人群,可我的基因进行修改,以避免呢?

没有 - 但基因疗法可能很快就会对个性化的“治愈”癌症和其他疾病的路径...

由Jason米。鲁宾

“在一个完美的世界,如果一个人知道他或她,使他们的高风险癌症的突变,我们可以去,改变他们的DNA和防止必然不断发生,”丹尼尔说摹。安德森在bt365手机化学工程副教授,并在科赫研究所综合癌症研究和健康科学和技术的哈佛 - 麻省理工部门的研究员。 “现在,我们可以识别这些细胞,但要让他们改变的是挑战。”

一个人的免疫系统的工作原理,以抵抗感染。突变发生在基因水平,和有缺陷的基因增殖并成为癌细胞或疾病的其他表现。研究人员正在试图做的免疫系统没有做到 - 根除突变 - 但为什么免疫系统首先会失败? “免疫系统确实有患者杀死癌细胞的一种机制,”安德森说,“但癌细胞往往是非常有弹性。现在我们研究的一个重要领域,是对工程的免疫系统来对抗癌症“。

科赫研究所研究人员的最新研究中是在最近描述了在费城一个小书房 医学和科学转化医学的新英格兰医学杂志。医生成功治愈三人白血病晚期。在一个病人,医生切除了一个十亿T细胞(即都应该攻击肿瘤的白细胞),并通过改良HIV病毒增加了新的基因给他们。病毒是一种常见的媒介,因为它们被设计成侵入细胞,安德森说,和HIV病毒被禁止,因此不构成风险的病人。在他们的研究中,重编程细胞攻击的白血病细胞和病人已经完全缓解了一年多的时间。 (不论该状态待观察永久的遗体。)

安德森自己的研究围绕着使用动物模型RNA干扰(RNAi)有效地沉默特定基因,包括那些导致癌症表达的想法。 “RNA干扰的工作原理是从细胞核到蛋白质合成的细胞的破坏部分遗传信息的传递,”他解释说。 “我们可以部署与结合,破坏了‘信使RNA’承载这些信息的RNA短链,从而关闭致癌基因,才能做的工作。”

这种基因治疗也正在研究治疗严重联合免疫缺陷病(SCID,通常被称为“泡沫男孩病”)的人。该疾病是由在骨髓抑制其产生的免疫细胞的能力的基因发生故障引起的。在最近的两个英国研究,十六儿童SCID用已被取出,修饰功能基因自身的骨髓注入;孩子们十四表现显著改善。

“这就是为什么我们做研究,”安德森说。 “每一个突破把我们一步步接近治愈,我们借鉴我们的失败尽可能从我们的成功。我们还没有实现,但基因疗法和其他技术,如纳米和更先进的病毒系统证明真正正在取得进展。”

发布:2011年11月22日

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